间充质干细胞成为修复新生儿缺陷的新希望
文章来源：细胞王国
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出生缺陷是指婴儿出生前由于遗传因素、环境因素或遗传与环境综合因素引起的身体结构、功能或代谢异常，是导致早期流产、死胎、围产儿死亡、婴幼儿死亡和先天残疾的主要原因，已经成为了影响人口素质和群体健康水平的公共卫生问题。
根据卫生部统计，我国出生缺陷发生率为5.6%左右，每年出生时临床明显可见的出生缺陷数约为25万例。随着产前筛查与诊断技术的发展，我国防控出生缺陷取得了很大的进展。然而，修复或治疗出生缺陷在临床上依然是十分棘手的问题，胎儿治疗也成为了科研人员们孜孜不倦追求的目标。
干细胞修复出生缺陷的进展
在产前诊断的基础上，人们有望通过胎儿干预来预防病理在子宫内发展。随着母体胎儿医学、干细胞与再生医学技术的发展，在分娩前修复出生缺陷的研究取得了很大的进展。目前，也有很多研究者尝试着产后利用干细胞来修复出生缺陷，包括修复心脏、气管等存在的缺陷。
间充质干细胞治疗先天性心脏病
先天性心脏病是最常见的出生缺陷之一。然而，目前治疗先天性心脏病的唯一方法是矫正外科手术——通过移植物来替代受损区域。
通常情况下，随着年龄的增长，移植物与接受移植者的心脏尺寸渐渐不匹配，这就需要在儿童期反复进行多次手术。
来自布里斯托大学布里斯托心脏研究所的研究人员发现，间充质干细胞可能是新一代移植物的关键，可以减少某些先天性心脏病患儿的手术次数。
他们利用间充质干细胞来开发了一种细胞移植物，这种移植物有望在儿童的心脏组织中成长。这就意味着，利用这种移植物，患者的心脏可以在一次手术中就能修复，而不需要反复进行多次手术。
目前，这些细胞移植物已经在动物模型中进行了测试，生长能力以及再生受损心脏的能力也得到了评估。
此外，研究人员也正在探索哪种细胞最适合移植，目的是将来能够根据患者需要来量身定制治疗方案和解决方案。随着前两个阶段的研究完成，研究人员正准备开展新生儿临床试验。
干细胞修复出生缺陷的案例还有很多。随着研究的深入以及成果的输出，干细胞治疗出生缺陷会给人们带来更大的福音。
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“心”的突破！间充质干细胞修复婴儿心脏
4个月大的宝宝正是躺在妈妈温暖的怀抱里享受奶香的时候，但美国一位叫Josue的同龄男婴只能躺在医院里，准备接受人生第二次手术治疗。Josue患有先天左心发育不良综合征（HLHS），这种病死亡率非常高，如果不接受治疗的话，平均存活期只有4-5天，而多数在48小时后，就会告别这个世界。
LHS患儿的左心室很小，不能将富氧的血液输送到全身，因此患儿出生后就会出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现。目前最常用的治疗手段是通过手术让右心室来承担两个心室的工作，但即使手术成功，增加了工作量的右心室也会导致严重的“磨损”，不堪重负。
最终的解决办法只能是“换心”，但是心脏源稀少，手术难度也很高、术后排异等问题同样不容忽视，这对Josue并不是一个简单的解决方法。
Josue的父母找到了美国马里兰大学医学中心的Sunjay Kaushal博士，八年前，Kaushal博士就开始探索用干细胞来医治HLHS的可能。
2016年11月28日，在马里兰大学医学中心的手术室中，Josue躺在手术台上，接受了他人生的第二次手术。Sunjay Kaushal博士和Si M. Pham医生为他的心脏注射了干细胞，利用干细胞的分化作用，增加心肌细胞，让右心“变强”，这样Josue无需换心，就可以获得更高的生存率和生存年限，更好地活下去。
手术选用的是间充质干细胞。然而脐带组织中来源的间充质干细胞，细胞数量多、活力强，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，但因为没有一个正确的认知，常被人们当废弃物丢掉。